2019年9月，纳斯达克上市公司福泰制药(Vertex)宣布和Semma Therapeutics签订最终收购协议，Vertex将以9.5亿美金现金收购Semma Therapeutics。这是美国历史上临床前阶段生物技术公司金额最大的现金收购。2020年11月，诺华与总部位于澳大利亚的Mesoblast达成13.5亿美元合作，以开发和生产用于新冠肺炎的remestemcel-L，该药目前正在III期临床试验中被评估用于新冠肺炎相关治疗。这两宗生物医药领域的合作交易，显示出全球原创生物药市场十分活跃。为了探讨原创生物药的研发与合作最新趋势，抢占未来行业制高点，2020年12月15日，首届国际原创生物药产业转化高峰论坛(IBIIS)将在珠海横琴举行。
该论坛承办单位珠海横琴爱姆斯坦生物科技有限公司董事长门增轩日前接受记者采访时表示，中国将迎来原创新药的春天。爱姆斯坦在再生医学领域，拥有世界知名专家及前沿专利技术，致力于干细胞、基因编辑与修饰等生物技术的研发、临床应用和产业转化。依托三大平台技术，可以开发众多个拥有完整自主知识产权的原创新药，未来，爱姆斯坦将助力中国药企开发原创生物药。
中国将迎来原创新药的春天
2020年 5月14日，国家药品监督管理局正式发布了《关于开展化学药品注射剂仿制药质量和疗效一致性评价工作的公告》;2019年 1月 17日，国务院办公厅关于印发《国家组织药品集中采购和使用试点方案》;2020年 9月30日，国家药监局发布了《医药代表备案管理办法(试行)》。这些政策的出台一方面激励医药产业发展，另一方面也预示着医药产业正在步入转型升级的快车道。
门增轩认为，这三大政策支撑我国医药产业良性发展，医药行业将面临洗牌，亟需在原创药物上取得技术突破。那么，如何能在这个时代背景下，抓住政策利好，做好原创新药的研制和产业化推广呢?
他表示，爱姆斯坦在细胞制药方面积累了十多年的经验，不仅汇聚了于再生医学研究领域的顶级专家资源，而且有能力开发数百个拥有完整自主知识产权的原创新药，已经开展了近 20个适应症的临床研究，如果能够牵手上市药企合作，借助它们的资本优势和产业化优势，将快速推出一批高质量原创生物新药，造福国内更多的患者。
三大平台技术为原创药开发提速
门增轩介绍，爱姆斯坦建成了再生医学三大平台技术：一是细胞定向分化技术，基于此技术可以开发T-MSC胚外间质细胞原创新药，有望治愈百余种自身免疫性疾病;二是自体全能干细胞技术，该技术平台主要针对几十种退行性疾病和医学抗衰老;三是基因编辑与修饰技术，可以治疗数千种基因突变及遗传性疾病和Car-NK治疗肿瘤。
门增轩说：“在我们研究的疾病模型中，T-MSC可以预防MS的疾病进展，同时在已经发病的模型中降低MS的疾病评分，达到治疗效果。”肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者俗称“渐冻人”，目前该病还没有根治手段，并且治疗费用高昂，不能减缓疾病的恶化，相较其他成体来源的干细胞，T-MSC可以更高效的通过血脑屏障，修复受损的神经系统，在爱姆斯坦研究的疾病模型中，T-MSC可显著改善整体疾病评分。在帕金森病(PD)治疗上，爱姆斯坦已经启动了与三甲医院神经科的临床备案，获得了临床专家的认可。糖尿病的治疗是世界性难题，我国糖尿病患病率高达10.90%， T-MSC通过细胞分化作用、旁分泌作用及免疫调节作用，可能将从根本上改善糖尿病患者的病理损伤。
门增轩强调，爱姆斯坦的愿景是“科技重塑健康、突破生命极限”，让广大人民健康地活到100多岁，用颠覆式的创新技术来满足至今未被满足的医疗需求，前景无比巨大。他举例说，依托自体全能干细胞技术，可以为高净值客户提供个体化定制服务，将客户已成熟的细胞还原到原始状态，由于是源于自体，因此基因组完全吻合、不会有免疫排斥，可以进行终身冻存及使用，用于几十种退行性疾病等难治性疾病及医学抗衰老。依托基因编辑与修饰技术，可以治疗如地中海贫血这类的先天性疾病，爱姆斯坦已与中国人民解放军总医院、上海科技大学、昆明理工大学签署了合作协议，以“自体核移植干细胞结合基因修饰治疗β地中海贫血”为课题，联合申报国家科技部“干细胞及转化研究”重大专项，成功建立了β地中海贫血患者的自体全能干细胞系，为攻克这类难治性疾病打下了基础。
创新药开发期待颠覆式创新
“把个性化医疗变成公共化医疗、普惠医疗，可以造福更多的人，这是我们的追求，爱姆斯坦有能力建设200个‘纯合子细胞系’，造福追求健康和长寿的数千万人群，”门增轩透露。
据了解，由于“自体全能干细胞”技术复杂、成本高，前期主要针对高净值人群，当高净值客户数量达到一定程度，自体全能干细胞库达到一定规模时，可以从中筛选出适合覆盖绝大多数人群的、排异性低的细胞系，称之为“纯合子”，以较低的成本服务于广大人民，为大众提供精准医疗及抗衰老服务，为人民健康做出贡献。
爱姆斯坦拥有横琴自贸区澳门青年创意谷独栋2600平方米政府免租产业孵化基地，建成了研发实验室、澳门大学共享实验平台、细胞储存中心。完成了中美技术转移和工艺验证，标准干细胞生产、管理及临床试验方法;高标准建成了干细胞研发和生产条件，具备了规模化生产符合药品生产质量管理规范(GMP)所要求的临床应用级别的干细胞制剂的能力。爱姆斯坦获得了几十项核心专利技术，已经取得了欧洲、美国、日本和澳大利亚、中国等地的专利授权。目前，爱姆斯坦已经建立了多中心科研和临床合作网络。
爱姆斯坦作为干细胞和再生医学领域内技术研发和治疗性应用的全球领军企业，是胚胎干细胞来源的间充质样干细胞治疗产品的标准制定者。门增轩透露，首届国际原创生物药产业转化高峰论坛邀请到不少国际顶级专家参会，包括全球最早研究iPS技术应用的专家、现任美国威斯康辛大学医学与公共卫生学院细胞与再生生物学教授Igor Slukvin教授，人胚胎干细胞研究专家、现任澳门大学健康科学学院副院长徐仁和教授，人类核移植技术产业化奠基人人YoungGie Chung(郑永基)教授，美国南加州大学终身教授/世界干细胞研究领域的最高奖“McEwen Award”唯一获奖的华裔科学家应其龙教授等;还有来自爱姆斯坦公司科学家创始人王小方博士将分享干细胞原创新药申报美国 FDA标准程序，与国内干细胞和基因治疗从业者分享申报成功的经验，推动与国际接轨，促进技术进步和产业发展。
门增轩表示，以首届国际原创生物药产业转化高峰论坛为起点，每年组织召开并不断提升论坛质量，源源不断地集聚国内外干细胞和基因治疗领域知名专家、先进技术、潜力项目和优秀公司，推动原创新药管线开发与上市医药企业的合作，整合多元主体、药企与资本形成战略协同，共同推进原创生物药在中国的发展。