概述

T-MSC细胞技术平台是依托爱姆斯坦的T-MSC专利技术,将人胚胎干细胞系(hESC)高效率、高质量地通过胚外滋养层细胞(Trophoblast-like)中间体,分化成间充质样干细胞,简称为T-MSC。T-MSC可以保证各批次细胞间无质量差异且细胞数量无限,使T-MSC成为细胞药物的大规模生产成为可能,在损伤/退行性疾病、自身免疫疾病、炎症疾病等难治性疾病的治疗上,发挥重要作用,填补现有医疗手段治疗的空白。

T-MSC药物是爱姆斯坦基于胚胎干细胞(ESC)开发的第一款干细胞药物。

T-MSC是由人胚干细胞经滋养层细胞中间体定向分化而来

图:T-MSC是由人胚干细胞经滋养层细胞中间体定向分化而来

爱姆斯坦的首席技术官/首席科学家王小方研究员和首席科学顾问徐仁和教授是T-MSC技术的发明人。目前,T-MSC技术已经获得了中国、美国、日本、澳大利亚、欧盟多国的专利。

基于T-MSC专利技术自主研发的“T-MSC 胚外间质细胞”原创新药已于2020 年3月获得美国 FDA新药临床许可,这是获得FDA 临床许可的、用于治疗多发性硬化(MS)、可静脉滴注的人胚胎干细胞(hES-MSC)来源的在研原创新药。

2021年初,已在美国启动1期临床试验。目前在中国同时进行新药注册和临床备案的申请。


颠覆性的成药能力

除了具备MSC所有特点之外,T-MSC细胞在有效性、一致性、安全性三大成药必备因素方面表现出卓越的潜力。T-MSC细胞药物不局限于治疗和修正(Treatment/Modification)疾病,而是有潜力治愈(Cure)疾病甚至在一定程度上逆转(Reverse)受损细胞的功能,普惠广大患者。颠覆性的成药能力使T-MSC细胞药物具备非常高的商业价值。

T-MSC药物具备更加显著的活性&药效

爱姆斯坦基于目前已经完成的临床前数据分析得出的结论

图:爱姆斯坦基于目前已经完成的临床前数据分析得出以上结论

T-MSC的细胞来源是单一的胚胎干细胞系,而胚胎干细胞系具有无限增殖的特性,因此可保证无限的同质分化,分化时间更短、分化效率更高,具备药物量产的可行性。

经全球领先的新药合约研发机构Charles River Laboratories的验证,T-MSC药物安全性评价良好,临床应用安全性高。

T-MSC的应用

1. 退行性疾病、自身免疫疾病、炎症疾病、组织损伤等方面,相对于现有治疗方式,T-MSC干细胞药物有望有更好的疗效。目前,针对这些疾病,爱姆斯坦在中国的在研药物管线超过20个。

2用于医学抗衰老。研究表明,衰老的根本原因是由于干细胞衰竭,细胞营养缺乏造成的,随着年龄增长,人体中的干细胞急剧耗竭,造成身体机能失调、患病的几率增加,通过外源补充T-MSC细胞,从细胞层面抗击衰老,是非常有效的抗衰老方式。

胚胎干细胞来源间充质干细胞分化应用技术平台(T-MSC)