让全新的细胞替换受损细胞,从而根治疾病,让科技造福人类。这并非是设想,而是珠海横琴爱姆斯坦生物科技有限公司(以下简称“爱姆斯坦”)联合创始人王小方的不懈追求。为了实现该目标,他正奋力奔跑在创业之路上。
王小方博士
开创干细胞药物新篇章
“有分析说未来的干细胞市场产值可以达到300多亿元,我认为该分析还是偏保守。”爱姆斯坦联合创始人王小方说,“由于我国人口众多,人们对健康、医美等需求很大,一旦临床试验证明了干细胞治疗的安全性和有效性,那么它势必拥有巨大市场。”
据介绍,干细胞是人类先天含有的一类细胞,分化能力很强。其中,分化能力最强的当属由精子和卵子结合所形成的胚胎干细胞,该细胞理论上可分化成人体的一切组织和器官,被誉为“万能细胞”。而间充质干细胞则是一类“多能细胞”,它可以分化为人体的组织和器官,包括骨、软骨、脂肪、肌肉等,这就是常说的干细胞修复和再生功能的一种体现。另外,干细胞因其卓越的免疫调节作用、表达较低的促炎因子和较高的抗炎因子,对于免疫系统疾病、遗传疾病、炎性疾病和退行性疾病会有不错的治疗效果。“胚胎干细胞是间充质干细胞生产的‘原材料’,是具有分化为间充质干细胞能力的上游细胞。”王小方称。
爱姆斯坦办公大楼
“传统的药物治疗是哪里坏了修哪里,不能根治。干细胞治疗则是用全新的健康细胞替换受损细胞,理论上可以实现根治的目标。”王小方解释说,干细胞治疗的发展前景很好,但目前我国的干细胞治疗仍处于临床试验的阶段。
实际上,在干细胞临床试验方面,爱姆斯坦已经走在国际前列。2020年,爱姆斯坦公司自主研发成功的间充质样干细胞(T-MSC)获得FDA临床试验许可,开创了干细胞药物的新篇章,成为全球首款可静脉输注、全身用药的人胚干细胞来源的原创干细胞新药。“这是一个重要的里程碑。”王小方直言,“此外,这项技术开辟了一条从胚胎干细胞分化获得间充质干细胞的新路径,相比于传统的间充质干细胞获得路径而言,这一项技术在细胞来源、细胞质量、细胞数量等领域突破现有成体干细胞的瓶颈,基本可以实现大规模量产。”
目前,这款代码为“IMS001”的干细胞新药针对多发性硬化的临床试验已经进入Ⅰ/IIa期阶段,此后还有Ⅱ期和Ⅲ期的临床试验。“如果一切顺利,这款新药预计六到七年就可以推向市场,造福患者。”如果一切顺利,这款新药将成为治疗多发性硬化的一种全新治疗手段。
扎根横琴谋求更大发展
王小方进入干细胞领域已超过20年。他出身于医学世家,大学就读于北京大学医学院。2000年,硕士毕业后的他进入了当时中国最早的干细胞公司——北京科宇联合干细胞生物技术有限公司,两年的工作生涯让他对干细胞领域有了初步了解,同时在管理实验、科研协调、融资方面也积累了一些经验。此后,为了学习先进的技术和理念,在干细胞领域实现突破,王小方选择了出国留学。
爱姆斯坦实验室
谈起创办爱姆斯坦的初衷,王小方坦言:“我对干细胞研究一直有情怀,希望我能够亲手将干细胞的技术推向临床治疗,造福患者,所以我一直朝着这个方向去努力。”爱姆斯坦为ImStem(意为“我是干细胞”)的音译,是一家致力于干细胞药物自主研发的创新型生物科技公司。爱姆斯坦的背后是一支优秀的国际化团队:徐仁和教授是王小方在康涅狄格大学的博士后导师,也是美国“人体胚胎干细胞之父”詹姆斯·汤姆逊实验室的首位研发合作科学家,现为澳门大学健康科学学院副院长。
2016年,爱姆斯坦落户横琴,并与原横琴新区委员会、澳门大学签署了《项目合作协议》,创立了澳门大学爱姆斯坦生物医学产业基地,实现了优势互补和资源整合。
为何会扎根横琴?王小方称:“横琴政府为我们提供了场地和政策的支持,以及部分资金资助,保证了项目迅速落地。横琴有很好的高端人才引进政策,包括住房和生活的补助,企业引进人才更容易了。”他认为,从专项补贴、税收减免、场地免租到制度创新、法治建设、金融支撑,横琴的营商环境都在向国际看齐。此外,珠海大横琴发展有限公司还帮助爱姆斯坦拓展了和投资领域的接触面,为其寻找资金提供了更多的机会,“这对前期烧钱很多的创新型技术企业尤为重要”。
如今,爱姆斯坦正迈入快速发展阶段。2020年,爱姆斯坦通过了珠海市科技创新局评审,入选珠海2019年独角兽培育库。2022年1月,爱姆斯坦继2018年获国家高新技术企业认定后,再次获此殊荣。王小方表示:“未来我们将加速干细胞产品的国内临床试验的申报,同时开发与干细胞研究相关的衍生产品,用于治疗急性呼吸窘迫综合症、脑梗、糖尿病、炎症性肠病、cALD(脑型肾上腺脑白质营养不良)等各种疾病。”
文/羊城晚报全媒体记者 秦小杰 董鹏程 实习生 陈思诺
来源 | 羊城晚报·羊城派
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