国际罕见病日

有些疾病，全国甚至全世界也就几百例，这些病俗称罕见病，每年2月的最后一天是“国际罕见病日”，今年的2月28日是第十五个“国际罕见病日”。我国罕见病患者约有2000万人，每年新增患者超过20万人。

不因疾病罕见而视而不见，不因缺医少药而置之不理。罕见病群体需要社会各方关注。而在横琴有这一群人，专研着干细胞新药，为罕见病带来“曙光”，为让罕见病诊治不再成为难题。 

观点语录

• 干细胞应用这一概念，是最广为人知的医疗手段，或许当属“造血干细胞移植”，而该方法亦是多发性硬化症的治疗方式之一 。

• 相较其他成体来源的干细胞，T-MSC可以更高效的通过血脑屏障，修复受损的神经系统。

• 希望横琴能尽快取消生物医药“负面清单”的限制，相信这将有利于横琴与澳门快速增加全球资本和最顶尖人才的吸引力，是推进深合区产业多元化的有益尝试 。

访谈实录 

创造细胞重建功能为治疗目的 

干细胞应用这一概念，是最广为人知的医疗手段，或许当属“造血干细胞移植”，而该方法亦是多发性硬化症的治疗方式之一 。

干细胞新药原理是什么？

造血干细胞移植 ，是将患者体内因病损坏的细胞 ‘杀掉’之后 ，移植一个健康的细胞。爱姆斯坦正在研究的干细胞新药，是根据细胞生长的机制，造了一个同类细胞出来，这个细胞的活性和治疗能力，会比成体细胞好非常多。

造出的细胞在人体内并不存在，而是通过一些方法分化出来，用以激发体内组织活性，以及重建功能。

他举例称，糖尿病晚期患者的胰腺β细胞不足，可以创造一个β细胞重建胰腺功能；对于帕金森病人则可以创造多巴胺细胞来重建功能。作用到多发性硬化症的T-MSC干细胞治疗，门增轩指出，它最终能达到的效果，是停止症状的进程，还可以重建一部分功能。

多发性硬化症是什么？

多发性硬化症是被大家俗称的“渐冻人”中的一种病症，是由自身免疫介导的中枢神经系统炎性疾病，导致神经元之间传导速度减慢，比较典型的症状有行动能力受损、视力障碍、认知损害等。

目前内地多发性硬化症患者大约有3万人 ，目前该病还没有根治手段，并且治疗费用高昂， 不能减缓疾病的恶化，相较其他成体来源的干细胞，T-MSC可以更高效的通过血脑屏障 ，修复受损的神经系统。在爱姆斯坦研究的疾病模型中，T-MSC可显著改善整体疾病评分，使得患者健康生活下去。”门增轩介绍。 

预计两年后获有条件用药许可 

“像目前研究的T-MSC干细胞新药日后成药的确定性较高，前人已经验证了这个方向，就自身免疫性疾病会是不错的治疗手段。前期我们已经花了十几年时间去研究，相信未来的速度会加快”。

 “ 未来T-MSC成药将会通过两条路推进，自己做药物开发和生产是一部分，同时也会和规模较大的药厂管线展开合作，这样可以加快生产速度，让更多的患者早一天受益。”作为生物医药领域天使投资人的门增轩，还非常看好基因治疗、肿瘤治疗的发展，会将这三个平台技术串联到爱姆斯坦的产业链上 ，“ 这些方向都是比较有前景的”。

冀取消横琴生物医药负面清单 

爱姆斯坦作为一家生物科技企业，而生物医药恰好定位为珠海五大千亿级产业之一，同时也是《横琴粤澳深度合作区建设总体方案》中提出要加快布局建设的其中一项产业。政策优势的叠加，与澳门合作的深入，开启了爱姆斯坦与横琴、澳门的缘份。对于选择在横琴落地，爱姆斯坦也是出于政策、研发和运营等优势条件进行考量。

横琴与澳门的深度合作，也是爱姆斯坦当初的一大 “奔头”。该司于2016年与澳门大学成立了联合实验室。“澳大不仅在干细胞领域，生物医学亦具有很强的学科优势，该校健康科学学院副院长徐仁和，即是爱姆斯坦在美国成立时的创始股东。还包括该院院长邓初夏、副院长陈国凯在内，澳大健康科学学院有一大批国际知名的干细胞和生物医学专家。”门增轩称。 

据了解，爱姆斯坦创始股东之一的徐仁和，是胚胎干细胞无血清培养技术发明者，也是人体胚胎干细胞之父James Thomson研究机构的最早期研究人员。爱姆斯坦首席技术官、T-MSC干细胞技术首席科学家王小方就师从徐仁和，而他正是这项技术的关键发明人。爱姆斯坦在干细胞技术研发的实力可谓十分雄厚。同时，联合实验室也便利了澳门高校师生在内地进行干细胞研究实验。“我们将继续把优势发挥好，促使澳门的高校学生，未来也能成为公司研发工作的中坚力量。”门增轩表示。 

他也建议，希望横琴能尽快取消生物医药“负面清单”的限制，相信这将有利于横琴与澳门快速增加全球资本和最顶尖人才的吸引力，是推进深合区产业多元化的有益尝试。此外，澳门特区政府于日前也成立了药监局，以推动药事注册和登记等活动规范化。门增轩认为，这亦将有助于该司研发的创新药、医美及大健康产品可以更快获得批准和使用，且对澳门在生物医药产业发展也将起到强有力的促进作用，亦会是澳门产业多元化的一大助力。

记者：吴尔珊、王艺璇

编辑：b铃