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造血干细胞(HSC)是多能干细胞,能分化成所有的血液细胞,包括骨髓细胞(单核细胞与巨噬细胞,中性粒细胞,嗜碱性粒细胞,嗜酸性粒细胞,红细胞,巨核细胞/血小板及树突状细胞)和淋巴细胞(T细胞,B细胞,NK细胞)。造血干细胞具有可塑性,可以转化为其他种类的细胞,如肌肉细胞,内皮细胞与骨骼细胞。造血干细胞移植作为早期干细胞基础治疗始于1950年,不仅用于治疗血液免疫性疾病,还可治疗肿瘤。目前,可移植的造血干细胞主要来源于人类骨髓,外周血以及脐带血(UCB)。然而,现有的这些细胞来源都有许多缺点。这些细胞的实用性受限于组织产生造血干细胞的有限数量,造血干细胞体外的有限增殖,捐献者与患者间较低的组织相容性或匹配性,以及传染病风险。因此,寻求健康且能持续供给的造血干细胞至关重要,而人类胚胎干细胞与诱导多能干细胞的研究在这个方向上大有可为。